Investigadores de la Universidad de California (UCI) han desarrollado una enzima de ADN, conocida como ADNzima, que podría revolucionar el tratamiento del cáncer, enfermedades infecciosas y trastornos neurológicos. Esta tecnología de «silenciamiento de genes» permite distinguir y cortar específicamente las cadenas de ARN asociadas a la enfermedad, dejando intactas las partes sanas.
Las ADNzimas son ácidos nucleicos que tienen la capacidad de cortar moléculas. En el caso de la enzima Dz 46 desarrollada por el equipo de UCI, se dirige a la mutación específica del gen KRAS, que está presente en el 25% de los cánceres humanos. Esta innovadora enzima tiene el potencial de abrir nuevas posibilidades terapéuticas.
El autor del estudio, John Chaput, profesor de ciencias farmacéuticas de la UCI, mencionó que la evolución química podría allanar el camino para el desarrollo de terapias para una amplia gama de enfermedades. Las ADNzimas ofrecen ventajas económicas y protocolos escalables, además de tener altos márgenes de seguridad y tolerabilidad en pacientes humanos.
Aunque las ADNzimas han despertado interés como agentes silenciadores de genes, su baja eficacia en ensayos clínicos ha limitado su aplicación terapéutica. Sin embargo, la enzima Dz 46 tiene la capacidad de identificar y cortar mutaciones genéticas específicas en cadenas de ARN, lo cual representa un avance significativo en el tratamiento de enfermedades.
La ADNzima tiene una forma similar a la letra omega griega y actúa como catalizador al acelerar reacciones químicas. Los «brazos» de la enzima se unen a la región objetivo del ARN, mientras que el bucle se une al magnesio y corta el ARN en un sitio específico. El equipo de investigadores logró reducir la dependencia de magnesio de la ADNzima, lo que permitirá mantener una alta actividad catalítica de recambio.
Los próximos pasos incluyen avanzar en las pruebas preclínicas de la enzima Dz 46. El equipo de investigadores y la UCI han presentado solicitudes de patentes provisionales sobre la composición química y las preferencias de corte de esta ADNzima. Estos resultados demuestran el poder de la evolución química para descubrir nuevas combinaciones que pueden respaldar las aplicaciones terapéuticas de las ADNzimas.
